百济神州百赫安®（注射用泽尼达妥单抗）在中国正式投入临床使用 ——开启HER2高表达晚期及转移胆道癌精准治疗新篇章

今日，百济神州双特异性HER2抑制剂百赫安®（注射用泽尼达妥单抗）在中国的首张处方落地。作为中国首个且目前唯一[1]获批用于靶向治疗HER2高表达胆道癌的双特异性抗体由此正式进入临床实践，为HER2高表达晚期或转移胆道癌患者延续宝贵生命并提升生存质量带来更多希望。

复旦大学附属中山医院樊嘉院士为一位胆道癌患者开具百赫安®（注射用泽尼达妥单抗）首张处方。樊嘉院士表示：“胆道癌具有强侵袭性、治疗棘手、预后差等特点而被称为‘小癌王’，特别是晚期胆道癌长期以来更囿于治疗选择有限、预后不佳的困境，存在大量未被满足的治疗需求。很高兴从今天开始，HER2高表达晚期胆道癌治疗迎来针对HER2靶点的创新治疗方案，为这部分患者带来新的希望。期待这款创新药物的应用，能够进一步推动晚期胆道癌治疗从‘延长生存’向‘提升患者生存质量’转变，从而令更多的中国胆道癌患者通过精准治疗实现获益提升。”

胆道癌主要包括胆囊癌和胆管癌，在全球范围内发病率居高不下，在中国也有上升趋势。根据中国肿瘤登记中心数据显示，2022年中国胆囊癌新发病例约3.11万，死亡病例约2.45万[2]；而在2020年NATURE REVIEW公布的数据显示，中国胆管癌年发病率也已超过6/10万人[3]。

由于胆道癌恶性程度较高、进展迅速，且发病症状不典型，大多数患者在确诊时已处于晚期或转移阶段，无法进行手术切除。作为晚期重要治疗手段的放、化疗，往往治疗效果不佳，如接受化疗方案的晚期患者中位总生存期只有11.7个月[4]。因此，胆道癌患者亟需新的临床治疗选择。

近年来随着以免疫、靶向治疗为代表的创新治疗方案取得突破性进展，或可改善晚期或发生转移的胆道癌患者的生存预后，特别是泽尼达妥单抗在中国实现临床可及，将填补这部分胆道癌抗HER2治疗空白。

泽尼达妥单抗是HER2靶向双特异性抗体，通过同时靶向HER2的两个非重叠表位（ECD2和ECD4），以增强抗HER2的能力。根据一项泽尼达妥单抗全球多中心临床研究HERIZON-BTC-01的研究结果显示，在既往经治的、不可切除的HER2高表达晚期或转移性BTC患者中，泽尼达妥单抗治疗的客观缓解率（ORR）达到了51.6%，中位持续缓解时间（mDoR）达到14.9个月，中位总生存期（mOS）达到18.1个月。这意味着相比既往的二线化疗方案，泽尼达妥单抗治疗有望大幅延长HER2高表达BTC患者的生存期，并改善患者的生存质量。在安全性方面，研究证实泽尼达妥单抗治疗的整体安全性表现良好[5]。

2025年5月27日，泽尼达妥单抗获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）的不可切除局部晚期或转移性胆道癌（BTC）患者治疗。此前，泽尼达妥单抗已于2024年11月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，并于2025年4月获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）积极意见，支持其用于治疗HER2阳性（IHC 3+）的经治无法切除或转移性胆道癌（BTC）成人患者。

参考文献

[1] 公开资料显示，截至2025年5月29日公示获批为止，泽尼达妥单抗是国家药品监督管理局唯一批准用于 HER2阳性胆道癌的抗HER2双抗。在全球范围，泽尼达妥单抗是美国食品药品监督管理局（FDA）目前唯一批准用于 HER2+ 胆道癌（BTC）的抗HER2双抗，尚无其他同类产品获批该适应症。

[2] Bingfeng Han, Rongshou Zheng, Hongmei Zeng, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2022. JNatl Cancer Cent. 2024 Feb 2;4(1):47-53.

[3] Banales JM, Marin JJG, Lamarca A, et al. Cholangiocarcinoma 2020: the next horizon in mechanisms and management. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Sep;17(9):557-588

[4] Valle J, Wasan H, Palmer DH, et al. Cisplatin plus gemcitabine versus gemcitabine for biliary tract cancer. N Engl J Med. 2010; 362: 1273–81.

[5] James J Harding, Jia Fan, Do-Youn Oh, et al. Zanidatamab for HER2-amplified, unresectable, locally advanced or metastatic biliary tract cancer (HERIZON-BTC-01): a multicentre, single-arm, phase 2b study. Lancet Oncol. 2023 Jul;24(7):772-782.